
事實(shí)并非如此。
2004年,研究人員證實(shí)了臍帶血中多能干細(xì)胞的存在,為臍帶血在非血液系統(tǒng)疾病的應(yīng)用奠定了基礎(chǔ)。隨著近年來研究的深入,臍帶血在遺傳病、代謝病、免疫治療及再生醫(yī)學(xué)(特別是神經(jīng)系統(tǒng)損傷)中的價值日益受到重視。今天我們回顧一下一年多來的資訊,盤點(diǎn)臍帶血應(yīng)用與研究的新趨勢:
免疫治療
臍帶血中的寶藏并不只有干細(xì)胞,還有T細(xì)胞、B細(xì)胞和NK細(xì)胞等免疫細(xì)胞,它們在疾病治療中也有一席之地。
其中,臍帶血來源的NK細(xì)胞受到了科學(xué)家的廣泛關(guān)注。
臍帶血NK細(xì)胞更加年輕化,增殖能力更強(qiáng),靶向殺傷癌細(xì)胞的效率也更高,數(shù)量也更豐富。一個單位的臍帶血可以產(chǎn)生足以治療5個病人的NK細(xì)胞,而且長期冷凍保存對臍帶血NK細(xì)胞的擴(kuò)增潛能和抗腫瘤活性沒有影響。
隨著免疫技術(shù)的發(fā)展,臍帶血來源的免疫細(xì)胞在未來可以被廣泛應(yīng)用于疾病的治療,極大拓寬了臍帶血的價值。

神經(jīng)系統(tǒng)損傷
01:腦癱
近年來,臍帶血在腦癱等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療上取得一定成效,為這類疾病提供了一種新的治療手段。
國內(nèi)的臨床及基礎(chǔ)研究工作者積極開展臍帶血治療腦癱臨床研究,也為我國臍帶血的應(yīng)用掀開了新的篇章。
02:自閉癥
自閉癥是一種神經(jīng)系統(tǒng)失調(diào)導(dǎo)致的發(fā)育障礙,表現(xiàn)為異常的社交能力、溝通能力、興趣和行為模式。
目前,自閉癥還沒有很好的治療方法。而臍帶血干細(xì)胞在這一領(lǐng)域出現(xiàn)了一些頗具前瞻性的研究。
03:其他
美國最大的自體臍血庫Cord Blood Registry(CBR)的官網(wǎng)上有4項(xiàng)和杜克大學(xué)合作開展的臨床試驗(yàn),都與神經(jīng)系統(tǒng)有關(guān):自閉癥、腦癱、聽力缺損和兒童腦卒中。
分析CBR官網(wǎng)數(shù)據(jù)(截止2017年10月)可以看到,臍帶血研究的疾病種類以神經(jīng)系統(tǒng)為主(278例,71%),最多的是腦癱128例、其次是自閉癥55例、接下來是腦積水24例、失用癥15例、缺氧缺血性腦病14例、后天聽力缺失12例、1型糖尿病11例等。同樣的趨勢在美國其他臍血庫也有體現(xiàn)。
先天病與罕見病
先天病與罕見病的救治需要早診斷和早治療。早診斷的關(guān)鍵在孕期及產(chǎn)前檢查,而早治療的關(guān)鍵在于擁有隨時可用的資源。這些疾病的治療,有的可能需要盡快采取造血干細(xì)胞移植重建免疫系統(tǒng),有的可能需要使用干細(xì)胞進(jìn)行再生修復(fù)。臍帶血作為一種采集便利、儲用方便的干細(xì)胞資源,在這類疾病的治療上有著天然的優(yōu)勢。
復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院翟曉文副院長在今年第六屆中國臍帶血大會上表示:「臍帶血造血干細(xì)胞移植是原發(fā)性免疫缺陷疾病的治愈性療法,目前越來越多的罕見病需要臍帶血造血干細(xì)胞移植?!?br />

擴(kuò)增技術(shù)
對臍帶血移植效果的改進(jìn),亞洲專家更關(guān)注移植技術(shù)的完善,而歐洲專家更看重雙份移植及臍帶血擴(kuò)增技術(shù)。最近幾年,歐美在臍帶血擴(kuò)增領(lǐng)域的研究突飛猛進(jìn),各種新思路、新學(xué)說和新產(chǎn)品不斷涌現(xiàn)。根據(jù)追蹤細(xì)胞治療試驗(yàn)的數(shù)據(jù)庫CellTrial.org的統(tǒng)計資料顯示,在2013-2017這五年中,平均每年有20項(xiàng)研究臍帶血細(xì)胞擴(kuò)增的臨床試驗(yàn)。
臍帶血干細(xì)胞擴(kuò)增技術(shù)的突破,或?qū)?shí)現(xiàn)我們長久以來的期望:只需采集少量的臍帶血「種子細(xì)胞」就可以滿足臨床移植的需求。
感恩30年
1988年,5歲的Matthew Farrow 被診斷為范可尼貧血,生命危在旦夕。而他妹妹Allison的出生,為治療提供了一個新選項(xiàng)。
Eliane Gluckman博士是他的醫(yī)生,使用Allison的臍帶血為Matthew實(shí)施了造血干細(xì)胞移植。
Matthew后來回憶:“我的移植沒有產(chǎn)生長期的副作用,這一點(diǎn)非常幸運(yùn)。很多病友都去世了,我感到很難過。我花了很長時間才意識到我必須專注于未來,并真正開始生活。我能活下來,就應(yīng)該做些有意義的事。”
于是Matthew成了臍帶血的宣傳使者,以親身經(jīng)歷向世人證明著臍帶血的價值。而他也非常樂意把自己對抗病魔的經(jīng)歷分享給自己的兒子——Elijah。Elijah為父親感到驕傲,也很自豪地向朋友介紹父親,以及父親作為第一個病人的經(jīng)歷拯救了多少生命。
今年9月14日,在首次臍血移植30周年慶典上,Matthew和CBA主席Joanne Kurtzberg博士一起給Gluckman頒發(fā)了終身成就獎。在這次慶典上,Jessica Sun博士也分享了臍帶血在腦癱治療中的研究成果,這是臍帶血新應(yīng)用方向的代表。
Gluckman博士非常樂意談起臍帶血,她說:“它就像是我的孩子一樣”,如今,孩子已經(jīng)長大了。經(jīng)過30年的發(fā)展,臍帶血作為干細(xì)胞應(yīng)用的先行者,已經(jīng)為超過47,000例患者送去了希望。美國FDA批準(zhǔn)的16種細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品,一半是臍帶血衍生物。臍帶血應(yīng)用的方向也不僅僅局限在血液系統(tǒng)疾病。
隨著移植技術(shù)、再生醫(yī)學(xué)、免疫療法及基因治療等領(lǐng)域的高速發(fā)展,臍帶血也將走進(jìn)一個全新的十年。